Miten lääke päätyy arkeesi? Tutkijalääkäri paljastaa 5 faktaa suomalaisesta lääketutkimuksesta
Lääketutkimus voi tuntua kaukaiselta laboratoriomaailmalta, mutta sen vaikutukset ovat vahvasti läsnä päivittäisessä arjessamme: jokainen lääke on joskus ollut tutkimusvaiheessa. Tutkijalääkäri Max Kiugel avaa, miten lääketutkimus Suomessa toimii – ja miksi vapaaehtoisilla on siinä ratkaisevan tärkeä rooli.
Kun Max Kiugel, 39, aikoinaan valmistui lukiosta, hän ei vielä tiennyt päätyvänsä tutkimaan tulevaisuuden lääkkeitä. Yksi asia oli kuitenkin selvä: hän halusi tehdä työtä, jolla on merkitystä isommassakin mittakaavassa.
– Lääkekehityksessä yhdistyvät tiede, ihmisyys ja vaikutus yhteiskuntaan. Aiheina ne tuntuivat heti tärkeiltä, hän kertoo.
Opintopolku kulki farmakologian ja lääkekehityksen kautta lääketieteen ja potilastyön pariin – ja lopulta tutkijalääkäriksi CRST:hen, kliinisiin lääketutkimuksiin erikoistuneeseen organisaatioon. Siellä hän on työskennellyt viisi vuotta.
– Itseäni kiinnostaa tutkia lääkkeitä erityisesti sellaisiin sairauksiin, joiden puhkeamiseen ihminen ei ole voinut itse toiminnallaan vaikuttaa.
– Ennen ensimmäistäkään annostelua vastuullamme on varmistaa, että uutta lääkemolekyyliä voidaan testata ihmisillä turvallisesti ja kliininen vaihe sujuu hyvin, hän jatkaa.
Työssään Kiugel näkee lääketutkimuksen koko kaaren – suunnittelusta potilastyöhön, raportointiin ja viranomaisyhteistyöhön. Tutkimukseen liittyy myös monia seikkoja, jotka voivat tuntua yllättäviltä.
1. Ennen kuin lääke päätyy testattavaksi, se käy läpi tarkan seulan
Lääketutkimusta voi Kiugelin mukaan kuvailla erittäin pitkäksi, tarkkaan valvotuksi ja toisinaan jopa kiviseksi tieksi, sillä Suomessa, kuten muuallakin Euroopassa, tutkimus on poikkeuksellisen tarkkaan säänneltyä ja valvottua.
– Usein ajatellaan, että tutkimus alkaa vasta, kun lääke otetaan testiin ihmisillä. Todellisuudessa sitä ennen on jo käyty läpi valtava määrä suunnittelua, tarkastuksia ja hyväksyntöjä.
Tutkimus ei koskaan käynnisty ilman eettisen toimikunnan ja lääkevalvontaviranomaisten hyväksyntää. Tutkittavan oikeudet, turvallisuus ja tiedonsaanti ovat ensisijaisen tärkeitä. Ennen kuin yhtäkään tutkimuspotilasta voidaan ottaa mukaan, tutkimussuunnitelma käy läpi eettisen toimikunnan arvioinnin. Samalla viranomaiset, ensisijaisesti Fimea, tarkistavat, että kaikki noudattaa hyvää kliinistä tutkimustapaa.
– Tähän osallistuu paljon enemmän ihmisiä kuin moni arvaa: muun muassa lääkäreitä, tutkimushoitajia, koordinaattoreita, farmaseutteja, data-asiantuntijoita ja laatuvastaavia. Jokainen työvaihe dokumentoidaan tarkasti, Kiugel avaa.
Prosessin tarkoituksena on varmistaa, että potilasturvallisuus toteutuu jokaisessa vaiheessa ja tilanteessa – ja että kaikki on jäljitettävissä vielä vuosienkin päästä.
2. Lääkkeen tie ideasta apteekkiin voi kestää jopa 20 vuotta
Lääketutkimuksen tavoitteena on löytää ja kehittää mahdollisimman turvallisia ja tehokkaita lääkkeitä ja hoitomuotoja erilaisten sairauksien hoitoon. Yksi yleisimmistä harhaluuloista kuitenkin on se, että lääkkeet kehittyvät nopeasti.
– Uuden lääkkeen matka ideasta markkinaan kestää tyypillisesti 15–20 vuotta. Tästä hyvä esimerkki on suosittu ja paljon puhuttu diabeteslääke semaglutidi, joka sai alkunsa jo 1990-luvulla. Nämä eivät koskaan ole nopeita prosesseja, Max Kiugel kertoo.
Suuri osa ajasta kuluu sääntelyyn ja viranomaisprosessien varmistamiseen.
– Tutkimusvaihe itsessään ei välttämättä vie valtavasti aikaa, mutta kaikki siihen liittyvä taustatyö – eettiset arviot, lupa-asiat, laatuvaatimukset – etenee tarkasti ja hitaasti. Hyvästä syystä toki: potilasturvallisuus on aina etusijalla, hän painottaa.
Tutkimuksia tehdään yhteistyössä laajojen asiantuntijaryhmien kanssa. CRST:llä on parhaillaan käynnissä yli 15 tutkimusta, joissa on mukana runsaasti tutkimushoitajia, koordinaattoreita, tutkijoita sekä muita asiantuntijoita.
3. Suomalainen lääketutkimus on kansainvälisesti arvostettua
Lääkekehitys voi alkaa pienestä ideasta – usein jopa start-up-yrityksen laboratoriosta. Kun uusi lääkemolekyyli on valmis testattavaksi ihmisillä, se etenee kliinisen tutkimuksen vaiheeseen ja päätyy tutkijalääkärin työpöydälle.
Max Kiugelin mukaan on selvää, että suomalaisella lääketutkimusosaamisella on vahva maine maailmalla ja sitä arvostetaan korkealle.
– Meiltä tulee maan kokoon nähden valtavasti innovaatioita. Esimerkiksi Alzheimerin tautiin kehitteillä oleva uusi lääkemolekyyli on alun perin kotoisin Kuopiosta. Myös eturauhassyöpään ja naisten vaihdevuosiin liittyviä tärkeitä lääkkeitä on kehitetty Suomessa, ja ne ovat jo ihan käytössäkin. Tutkimme keskuksessamme paljon myös keliakiaan kohdennettuja lääkkeitä – näkisinkin että siihen sairauteen on lähivuosina tulossa vähintäänkin oireita lievittävä lääkitys, hän sanoo.
Yksi hänen uransa mieleenpainuvimmista hetkistä liittyy tyypin 1 diabeteksen tutkimukseen:
– Sain olla mukana annostelemassa maailman ensimmäistä rokotetta ykköstyypin diabetekseen. Se on osoittautunut turvalliseksi ihmisillä tehdyssä kliinisessä rokotetutkimuksessa, ja sen kehitystyö jatkuu. Tämänkin valmisteen kehitystyö on toteutettu Tampereella alkuvaiheista saakka ja annosteltu ensimmäistä kertaa ihmisille Turussa, hän avaa.
4. Ilman vapaaehtoisia ei synny uusia lääkkeitä
Kaikki lääkkeet, joita käytämme tänään, ovat joskus olleet tutkimusvaiheessa. Jotta uusia voidaan kehittää, tarvitaan ihmisiä – sekä terveitä vapaaehtoisia että potilaita, joilla on jokin diagnosoitu sairaus.
CRST:ssa moni tutkimus keskittyy neurologisiin sairauksiin, kuten Alzheimerin ja Parkinsonin tautiin sekä MS-tautiin. Lisäksi parhaillaan tutkitaan ylipainoon, ihosairauksiin, syöpään ja keliakiaan liittyviä lääkkeitä. Organisaation erityisosaamista ovat kuitenkin alkuvaiheen lääketutkimukset, joita tehdään terveillä ihmisillä. Tutkimukseen osallistuminen on aina täysin vapaaehtoista.
– Ilman vapaaehtoisia osallistujia lääketutkimuksia ei voida toteuttaa – heidän roolinsa on aivan korvaamaton ja keskeinen. Rooli on myös kaikella tapaa vapaaehtoinen, eli jos tutkittava esimerkiksi haluaa keskeyttää osaltaan tutkimukseen osallistumisen, sen voi tehdä helposti ja ilman perusteluita, Kiugel kertoo.
Hänen mukaansa on tärkeää, että tutkimusta tehdään myös Suomessa. Suomalaisessa väestössä on geneettisiä erityispiirteitä, joita ei ole muualla, ja siksi kotimainen tutkimus tuo arvokasta tietoa kansainväliseen lääkekehitykseen. Tutkimusten tekeminen Suomessa voi myös edesauttaa uusien lääkkeiden saamista suomalaisen väestön käyttöön.
Yksi asia kuitenkin mietityttää: vapaaehtoisia tarvitaan usein enemmän kuin heitä on saatavilla.
– On ymmärrettävää, että tutkimuksiin osallistuminen herättää varovaisuutta. Mutta samalla on hyvä muistaa, että juuri tutkimusten avulla löydetään uusia keinoja hoitaa sairauksia ja lievittää niiden oireita. Kun väestö ikääntyy, sairauksien määrä kasvaa – ja sen vuoksi uusien lääkkeiden kehittäminen on ajankohtaisempaa kuin koskaan, Kiugel sanoo.
Hänen mukaansa tällä hetkellä tarvitaan lisää tutkittavia erityisesti terveillä vapaaehtoisilla tehtäviin alkuvaiheen lääketutkimuksiin, mutta myös esimerkiksi keliakia-, Alzheimerin ja Parkinsonin taudin tutkimuksiin. Vapaaehtoiseksi voi hakeutua esimerkiksi CRST:n verkkosivujen, lääkärien, potilasjärjestöjen tai potilaslehtien kautta.
5. Haittavaikutukset ovat harvinaisia – ja turvallisuus kaiken keskiössä
Tutkijalääkärin työssä Max Kiugel on jatkuvasti tekemisissä sekä terveiden vapaaehtoisten että tutkimuspotilaiden kanssa. Osallistujille, ensisijaisesti terveille vapaaehtoisille, maksetaan tutkimukseen osallistumisesta rahallinen korvaus, mutta se on harvalle ainoa motiivi.
– Suurin osa osallistujista kertoo kokevansa, että on mukana kehittämässä tulevaisuuden hoitoja. Se tuo monelle tunnetta merkityksellisyydestä, Kiugel sanoo.
Ennen kuin tutkimus voidaan aloittaa ihmisillä, lääkeaine on käynyt läpi laajat laboratoriotestit ja usein myös eläinkokeet. Näin pyritään varmistamaan, ettei ihmisillä ilmene vakavia haittavaikutuksia.
– Äkkiseltään arvioituna yleisimpiä sivuoireita ovat lievät päänsäryt tai suolisto-oireet. Vakavat haitat ovat erittäin harvinaisia, hän avaa.
Tutkittavien vointia seurataan huolellisesti jokaisessa vaiheessa. Laboratoriokokeita saatetaan ottaa useita kertoja päivässä, ja pienimmätkin muutokset ja mahdolliset oireet kirjataan tarkasti. Korkeamman riskin tutkimukset toteutetaan tarvittaessa varotoimena TYKSin Akuutin ensiavun tiloissa. Varsinaista ensiapua ei ole kuitenkaan tarvittu kertaakaan yli 10 vuoden yhteistyön aikana.
– Emme ota pienintäkään riskiä kevyesti. Turvallisuus on aina kaiken keskiössä, Kiugel painottaa.
Lääketutkimuksen kulku
1. Yhteydenotto ja puhelinhaastattelu
Soveltuvuuden kartoittamiseksi tehdään lyhyehkö puhelinhaastattelu ja sovitaan alkutarkastuskäynti tutkimuskeskukseen osallistujan soveltuvuuden ja turvallisuuden varmistamiseksi. Ennen käyntiä osallistuja saa luettavakseen tiedotteen, jossa kuvataan yksityiskohtaisesti tutkimuksen tarkoitus, kulku ja toimenpiteet. Tutkimukseen osallistumisesta maksettava korvaus riippuu tutkimuskäyntien määrästä ja pituudesta sekä tehtävistä toimenpiteistä.
2. Alkutarkastuskäynti
Alkutarkastuskäynti aloitetaan suostumuskeskustelulla lääkärin kanssa, jonka aikana käydään läpi tiedote osallistujan kanssa ja osallistuja allekirjoittaa suostumuksensa tutkimukseen. Tämän jälkeen tehdään lääkärintarkastus, sydänfilmi, verenpaineen, pituuden ja painon mittaus sekä veri- ja virtsakokeita. Virtsanäytteestä tehdään yleensä huumetestaus ja naisille raskaustesti.
3. Tutkimusjakso
Alkuvaiheen tutkimuksiin kuuluu yleensä yksi tai useampi tutkimusjakso tutkimuskeskuksessa, joiden aikana osallistujat saavat tutkittavaa valmistetta tai mahdollisesti käytettävää vertailuvalmistetta ja jäävät seurantaan ennalta määritellyksi ajaksi, joka on tyypillisesti 24–48 tuntia. Seurannan aikana osallistujien vointia valvotaan tarkasti ja heistä kerätään esimerkiksi veri- ja virtsanäytteitä, mitataan verenpainetta ja kehon lämpötilaa sekä seurataan sydämen sykettä ja sähköistä toimintaa. Potilastutkimukset sen sijaan saattavat kestää jopa useita vuosia, joiden aikana tutkimuskeskuksessa käydään tietyin väliajoin, esimerkiksi kerran kuukaudessa.
4. Seurantakäynnit ja lopputarkastus
Tutkimukseen saattaa kuulua lyhyitä näytteenottokäyntejä myös tutkimuskeskuksesta kotiuttamisen jälkeen. Tutkimuksen päättää lopputarkastus, jossa varmistetaan osallistujan hyvinvointi.
